Nat Med：研究抑制aav相关的免疫反应，将推动基因疗法快速进展！
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作，近日在在自然医学（Nature Medicine）杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致aav抗体引起的免疫反应，这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。
vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
Human Gene Therapy：高通量技术揭示aav衣壳蛋白是如何演化的？
在最近一项研究中，研究人员使用腺相关病毒（aav）载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的aav变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识，相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。
Nat Biotechnol：利用改造的锤头状核酶控制aav病毒载体中的基因表达
2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒（aav）载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是，在基因转移出现问题的情况下，在aav载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关，这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的，并且它们的尺寸进一步减小了aav载体中已经有限的可用空间。在一项新的
Science：一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的aav病毒载体可能会导致癌症风险
2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（aav）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌基因。但是一项患
Mol Ther：研究揭示基因治疗aav载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（aav），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。
Science：利用机器引导设计方法优化aav病毒衣壳
2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---在学术研究实验室和生物技术实验室近期正在开发的一波基因疗法浪潮中，腺相关病毒（aav）已成为将治疗性基因运送到靶组织的首选载体。aav血清型有aav-1、aav-2、aav-5，aav-6、aav-7、aav-8、aav-9、aav-rh10和aav-hu11等，其中最为人所知的就是aav-2。天然的aav并